報導/黃慧玫 圖片設計/Anita 諮詢專家/陽明大學藥理所教授 邱士華
會造成失明的罕病「先天性視網膜裂損症(X-linked juvenile retinoschisis, XLRS)」是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病。發病率約五千分之一至兩萬五千分之一，大部分都發生在10歲左右的男童。
陽明大學藥理所教授邱士華表示，「先天性視網膜裂損症」會造成視網膜剝離而導致視力永久喪失。� ��者小時候可能被家人當作弱視，等稍微長大一點才會發現，孩子幾乎沒有視力，但卻難以醫治。
目前，已知RS1基因突變是造成此疾病發生的重要原因，但現有的藥物基因治療方式，仍然出現病患治療2年後視力皆無明顯改善的情況，突顯出開發新式基因治療的迫切性。
邱士華率領研究團隊利用誘導性幹細胞(induced pluripotnet stem cells, iPS)，成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹...... 原文詳見：先天性失明有救了？基因編輯為先天性視網膜裂損症治療帶來新希望！
本文轉載自 KingNet國家網路醫藥
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